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编辑:王小王
责任编辑:SONG
快讯
近日,美国食品和药物管理局(FDA)宣布批准Shionogi公司的新药Mulpleta(lusutrombopag)上市,用于慢性肝病成人患者血小板减少症的治疗。这些患者有接受手术的计划。
1 Mulpleta此次获批背景
Mulpleta是由日本Shionogi公司研发的一款血小板生成素(TPO)受体激动剂,早在2015年9月28日获得日本厚生劳动省率先批准用于治疗慢性肝病患者血小板减少症。
近期FDA提早一个月批准该药,也表明了FDA对这款新药安全性与疗效的认可。
这款口服的人类TPO受体激动剂,能与巨核细胞表面的TPO受体相结合,诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟,从而上调血小板的产生。有望为目标患者带来新的治疗选择。
临床试验
两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中,研究人员们招募了312名患有慢性肝脏疾病与血小板减少症的患者。
这些患者均计划接受侵入式的手术,但血小板计数都低于每升50 x 10^9个。
这些患者被随机分为2组,一组接受3mg的Mulpleta,另一组则接受安慰剂。
研究表明,在第一项临床试验里,有78%的患者在手术前不再需要血小板的输注,对照组里仅为13%(95% CI:49%-79%,p<0.0001);而在第二项临床试验里,治疗组的这一数字为65%,而对照组的数字为29%(95% CI:25%-49%,p<0.0001)。
2 血小板减少症
血小板减少是指血液中血小板计数<100×10^9/L。
因血小板与人体出凝血密切相关,故当血小板数量明显减少时可以引起皮肤粘膜出血,如皮肤出血斑点及紫癜、鼻出血、牙龈渗血,严重者甚至导致消化道出血、脑出血等危重症,应当引起高度重视。
一般来说,血小板减少症发病前期一般为急性期,急性期的血小板减少症治愈起来相对比较容易,但病程超过6个月血小板减少症会自动发展为慢性期,慢性期的血小板减少症虽然比之急性期会不太好治疗,但治愈也不是太大的难题。
对于血小板减少症,一定要切记,早期彻底治疗,是非常关键,至关重要。
血小板生成素又称巨核细胞生长与发育因子或巨核细胞生成素,是一类主要作用于血小板生成的生理调节性造血生长因子。
TPO主要来源于肝、肾和骨骼肌细胞,对巨核小编生成的各个阶段均有刺激作用,包括前体细胞的增殖和多倍体巨核细胞的发育及成熟,并分裂形成有功能的血小板,从而升高血小板数目。所以针对TPO的激动剂,是治疗血小板减少症的一个关键方向。
血小板减少症是慢性肝脏疾病的常见并发症,可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显著增加,需要反复输注血小板以控制病情。这给他们带来了极大的医疗负担:据统计,患有血小板减少症的丙肝患者,每年的医疗费用是没有血小板减少症的患者的三倍!此外,由于血小板的缺少,这些患者的常规护理会变得相当复杂——常规的肝脏活检或是手术,其出血状况都会得到加重。这也往往导致正常医疗护理的延迟或取消。对这些患者来说,他们急需一种新的治疗方法来改善现状。
除了此次新药Mulpleta的批准,今年早些时候FDA还批准了Dova Pharmaceuticals子公司AkaRx的新药Doptelet(avatrombopag)用于将进行手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症,详情请戳这里。
3 治疗血小板减少症最好的机构在哪里?
对血小板减少症的研究数据分析,发现自2000年以来,美国联邦政府投入该领域的总经费约5亿多美金,有190个机构,该方向开展了1615个项目。专家约438人,专家地图分布如下:
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参考资料
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FDA官方网站
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Shionogi Inc.官方网站