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 快讯 

近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准日本Kyowa Hakko Kirin公司Poteligeo(mogamulizumab-kpkc)上市，用于已经接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病(mycosis fugoides, MF)或塞扎里综合症(Sezary syndrome, SS)成年患者的治疗。

这是FDA第一次批准针对SS的药物，它同时为MF患者提供了更多治疗选择。

  1   Poteligeo此次获批背景

MF和SS属于癌变淋巴细胞影响皮肤的非霍奇金淋巴瘤。

Poteligeo是Kirin公司研发的人源化CC趋化因子受体4(CC chemikon receptor 4, CCR4)单克隆抗体。CCR4是在包括皮肤T细胞淋巴瘤在内的某些血癌白细胞上表达的蛋白。

该公司独创的POTELLIGENT技术降低了这一抗体的糖链结构中的岩藻糖(fucose)成份，从而增强了由抗体媒介的细胞毒性。

FDA先前已经授予它突破性疗法认定和优先审评资格。

临床试验

此次FDA批准基于编号为Study 0761-010和 NCT01728805的开放标签，多中心，随机临床3期试验的结果。在这项临床3期试验中，总计372名MF和SS患者接受了Poteligeo或Vorinostat的治疗。

试验结果表明，接受Poteligeo治疗的患者的无进展生存期（PFS）显著长于接受Vorinostat治疗的患者。Poteligeo组的平均PFS为7.6个月，而伏立诺他组的平均PFS为3.1个月(p<0.001)。Mogamulizumab和伏立诺他的总缓解率分别为28％和5％(p<0.001)。

  2   非霍奇金淋巴瘤

淋巴细胞是白细胞的一种。由淋巴器官产生，是机体免疫应答功能的重要细胞成分，也是人体第三道防线的重要组成部分，其中包括我们所熟悉的T淋巴细胞和B淋巴细胞。

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性。根据瘤细胞分为非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤两类。

在我国，非霍奇金淋巴瘤占全部淋巴瘤病例的90％左右，并且发病率逐年升高。非霍奇金淋巴瘤又分为B细胞型和T/NK细胞型两大类。其中，弥漫大B细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中最常见的类型，约占40%，也是一组有治愈希望的淋巴瘤。但外周T/NK细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中“苦难户”，五年生存率徘徊在30%左右

常用的治疗非霍奇金淋巴瘤方法有化疗、放疗、生物治疗、造血干细胞移植、手术。由于淋巴瘤的病理分类非常多，每一类的治疗方式和预后完全不同，因此需要采取不同的治疗策略。治疗首选是化疗，多数化疗敏感。

此次批准的适应症MF和SS是癌变淋巴细胞影响皮肤的非霍奇金淋巴瘤类型。MF占所有皮肤淋巴瘤的50-70%，它能够导致瘙痒的红疹和皮肤伤口，并且可以扩散到身体其它部位。SS是影响血液和淋巴结的一种罕见皮肤淋巴瘤。

  3   治疗非霍奇金淋巴瘤最好的机构在哪里？

对非霍奇金淋巴瘤的研究数据分析，发现自2000年以来，美国联邦政府投入该领域的总经费近4.9亿美金，有140个机构，该方向开展了1290个项目。专家约321人，专家地图分布如下：

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参考资料

• FDA官方网站

• Kyowa Hakko Kirin 官方网站