首个口服子宫内膜异位症新药获批

编辑：王小王

责任编辑：SONG

快讯

近日，美国食品和药物管理局(FDA)通过优先审评(priority review)批准了ORILISSA™(elagolix)，用于患有中度至重度子宫内膜异位症疼痛女性的治疗。这是目前唯一一款口服促性腺激素释放激素(GnRH) 拮抗剂。

特别的是，ORILISSA是十年来首个获FDA批准用于该适应症的口服疗法。

1 ORILISSA此次获批背景

ORILISSA 是由AbbVie与Neurocrine Bioscience联合研发的新药。它是一种口服给药的非肽小分子促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争性结合来抑制内源性GnRH信号传导。给药会对黄体生成素(LH)和卵泡刺激素(FSH)产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度。

临床试验

两项子宫内膜异位症3期研究证实ORILISSA的疗效。这些研究评估了近1700名患有中度至重度子宫内膜异位症疼痛的女性。

临床试验数据显示，ORILISSA显著减少了三种最常见的子宫内膜异位症疼痛：每日经期骨盆疼痛、非经期骨盆疼痛和性交疼痛。

在第3个月时，与安慰剂相比，接受ORILISSA每日一次150 mg和每日两次200 mg治疗的患者，每日经期疼痛和非经期骨盆疼痛的缓解比例较高。

在第6个月时，与安慰剂相比，ORILISSA治疗组的每日经期疼痛和非经期骨盆疼痛相对于基线降低更多。

3期研究中的女性还使用数字评定量表(NRS)对其子宫内膜异位症疼痛进行了每日自我评估。在第3个月时，ORILISSA治疗组报告的从基线开始的NRS评分与安慰剂相比显著减少(p <0.001)。临床试验数据还表明，在第3个月时，与安慰剂相比，每日两次接受ORILISSA 200 mg治疗的女性的性交疼痛显著减少。

2 子宫内膜异位症

子宫内膜异位症是指有活性的内膜细胞种植在子宫内膜以外的位置而形成的一种女性常见妇科疾病。内膜细胞本该生长在子宫腔内，但由于子宫腔通过输卵管与盆腔相通，因此使得内膜细胞可经由输卵管进入盆腔异位生长。

目前对此病发病的机制有多种说法，其中被普遍认可的是子宫内膜种植学说。本病多发生于生育年龄的女性，青春期前不发病，绝经后异位病灶可逐渐萎缩退化。

子宫内膜异位症是美国最常见的妇科疾病之一。据估计，每10名育龄女性中就有一人患有这种疾病，它可能产生使人衰弱的疼痛。这种与子宫内膜异位症相关的疼痛通常可以通过口服避孕药、非甾体类抗炎药(NSAIDs)、阿片类药物和激素疗法等进行治疗，这些药物对某些女性有效，但很少有特别适用于子宫内膜异位症的治疗。在更多的病例中，患者经常需要接受手术干预(例如，剖腹手术、腹腔镜检查或子宫切除术)，但手术无法为所有患者带来治愈效果。

本次ORILISSA获批对于患有子宫内膜异位症的女性和需要更多选择来管理这一疾病的医生来说是一项重大进步。